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L'Ă©tude
Votre enfant est atteint, ou a été atteint d’un gliome infiltrant du tronc cérébral ?
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Les traitements
Chimiothérapie
Les tumeurs cérébrales restent aujourd'hui encore un défi à la chimiothérapie antimitotique. Elle est loin d'avoir fait ses preuves dans ce type de localisations. Cet échec relatif tient sans doute à plusieurs raisons. Parmi celles-ci, trois paraissent plus importantes :

- d'une part l'imperfection du cadre nosologique des tumeurs cérébrales, classe d'affections où se regroupent probablement des proliférations extrêmement hétérogènes, et, de ce fait, de sensibilité très différente aux agents thérapeutiques. Un certain nombre d'arguments laissent à penser que cette variabilité se retrouve, non seulement entre plusieurs tumeurs de dénomination différente, mais encore au sein même de groupes de tumeurs incluant des proliférations de comportement et de pronostic très variables (ex : les astrocytomes).

- d'autre part les particularités anatomiques du système nerveux central, depuis longtemps considéré comme un " sanctuaire " à l'action de la chimiothérapie. Cette donnée est depuis longtemps reconnue au cours des leucémies aiguës lymphoblastiques, dont tous les protocoles thérapeutiques incluent la mise en oeuvre d'une prévention méningée spécifique. Elle paraît directement liée aux particularités de la " barrière hémato-encéphalique ", qui constitue un obstacle à la diffusion, au niveau des espaces méningés et du tissu cérébral, des principaux agents antimitotiques.

- la nécessité, enfin, comme avec la radiothérapie ou la chirurgie, de préserver au maximum les tissus sains, notamment chez le petit enfant, dans une période de développement maximum du système nerveux central, et donc de fragilité accrue envers tout élément potentiellement toxique.
Les essais thérapeutiques
Les oncopédiatres peuvent vous proposer un essai clinique. Certains sont randomisés (essai comparatif au cours duquel les sujets sont assignés au hasard à plusieurs groupes, l’un prenant un traitement standard, l’autre le traitement faisant l’objet de l’essai). Il est important de bien poser la question suivante : quels sont les bénéfices espérés, pour quels effets secondaires ?

- Liste des essais en France : http://u-link.eu/registre-des-essais-cliniques-en-france

- Liste des essais ouverts dans le Monde : http://dipgregistry.org/clinical-trials

- L'ONC201 est aussi un traitement possible pour certains enfants. ONC201 a montré des signaux d’efficacité chez des patients en rechute d’une tumeur cérébrale maligne de la ligne médiane avec mutation H3K27M. Une biopsie est demandée par l'IGR. Les effets secondaires de ce traitement semblent réduits. Plus d'infos : https://www.gustaveroussy.fr/fr/onc201

- Le repositionnement et combinaison de médicaments (cancers et non cancers) est également une possibilité étudiée par certaines unités de recherche, avec des effets secondaires potentiellement moins importants. En France, les travaux des Drs Grosset et Hagedorn (INSERM Bordeaux) sont particulièrement aboutis et laissent entrevoir de vrais espoirs. Les essais cliniques restent en attente.

- Des tentatives de chimio Intra-Arterielle (Johns hopkins medicine, notamment), associées à l'immunothérapie ont aussi été tentés. Plus d'infos : https://www.hopkinsmedicine.org/interventional_neuroradiology/clinical_trials/